人工智能辅助研究发现18种已获FDA批准的现有药物可能延缓肌萎缩侧索硬化症（ALS）进展，显著提升患者生存质量。该成果由湾区多机构联合团队基于退伍军人健康大数据与AI分析得出，发表于《柳叶刀》。研究采用“药物重定位”策略，绕过传统研发瓶颈，加速潜在疗法筛选。项目由ALS患者家属、创始人迈克·皮斯科蒂推动，其妻格雷琴2018年因ALS去世，促其创立非营利组织“ALS治愈项目”。目前美国约3万患者，平
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人工智能发现现有药物可能延长肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者生存期
借助人工智能技术与一批新获取的退伍军人健康记录，研究人员发现了三类具有“非靶向”益处的药物，这些药物可能对肌萎缩侧索硬化症（ALS）产生积极影响。
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2026年3月19日星期四，ALS治愈项目（ALS Cure Project）创始人迈克·皮斯科蒂（Mike Piscotty）于加利福尼亚州利弗莫尔市的利弗莫尔实验室基金会办公室内。皮斯科蒂的妻子格雷琴（Gretchen）于2018年因ALS去世。（简·泰斯卡 / 湾区新闻集团）
撰文： 切斯·亨特（Chase Hunter） chunter@bayareanewsgroup.com 湾区新闻集团
发布日期： 2026年3月23日凌晨4:05（太平洋时间） 更新日期： 2026年3月23日凌晨4:21（太平洋时间）
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据一项发表于医学期刊《柳叶刀》（The Lancet）的最新研究显示，借助人工智能技术，一个由湾区多家机构组成的联合团队已识别出18种已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准的药物，这些药物有望改善肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称渐冻症）患者的生存质量。
对于一个曾目睹无数临床试验失败的群体而言，这项研究是一次令人振奋的重大突破，有望最终成为揭示该疾病神秘起源、致病机制以及通向治愈路径的关键突破口。
“药物重定位”策略的优势在于可快速筛选出已有FDA批准的现成药物，以减缓ALS患者病情衰退的速度。”ALS治愈项目创始人、该项目协助获取了美国退伍军人事务部（VA）大量健康记录数据的研究合作方——迈克·皮斯科蒂表示，“但如今所有要素均已汇聚：算力资源已到位，所有这些共同构成了我们的目标——即构建生物标志物、明确疾病触发因素，并理解为何疾病在启动后会持续恶化。”
ALS也被称为“路易斯·盖瑞格病”，是一种神经系统退行性疾病，其主要攻击大脑与脊髓中的运动神经元。当这些神经元逐渐死亡时，大脑便失去对肌肉活动的控制，最终导致包括呼吸在内的基本生命功能丧失。根据ALS协会的数据，多数ALS患者在症状出现后通常可存活3至5年；但部分病例进展更为迅猛。
皮斯科蒂的妻子格雷琴正是如此——她在确诊仅一年多后便离世，终年55岁。为纪念妻子，皮斯科蒂创立了ALS治愈项目，这是一个由志愿者组成的非营利性科研资助网络，致力于推动相关研究投入。
据美国医学会统计，美国境内约有3万名ALS患者，每年新增病例约为5000例。由于该病在普通人群中极为罕见，导致临床研究志愿者招募困难；加之对其发病机制尚缺乏深入认知，使得其研究成本高昂且难度较大。
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